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【导语】美国加州大学洛杉矶分校科学家在基因工程干细胞领域取得重大突破，成功改造患者造血干细胞，使其能在体内持续生成抗癌T细胞。这一创新疗法通过临床试验验证，首次在人体中实现利用干细胞“内部工厂”持续生产肿瘤靶向免疫细胞，为癌症治疗提供了全新战略方向。研究成果标志着人体免疫系统可再生抗癌能力的重大进展，为实体瘤治疗带来新希望，预示着未来癌症治疗正转向构建持续性免疫防御系统。

美国加州大学洛杉矶分校科学家在基因工程干细胞研究领域获得突破：通过改造患(huàn)者(zhě)的(de)造(zào)血(xuè)干(gàn)细(xì)胞(bāo)，使(shǐ)患(huàn)者(zhě)体(tǐ)内(nèi)能(néng)持(chí)续(xù)生(shēng)成(chéng)抗(kàng)癌(ái)T细(xì)胞(bāo)。这(zhè)项(xiàng)由(yóu)多(duō)位(wèi)顶(dǐng)尖(jiān)科(kē)学(xué)家(jiā)合(hé)作(zuò)开(kāi)展(zhǎn)的(de)临(lín)床(chuáng)试(shì)验(yàn)，首(shǒu)次(cì)在(zài)人(rén)体(tǐ)中(zhōng)验(yàn)证(zhèng)了(le)一项新的治疗策略——通(tōng)过(guò)干(gàn)细(xì)胞(bāo)“内部工厂”持续生成肿瘤靶向免疫细胞。该成果发表于最新一期《自然·通讯》，标志着人体免疫系统可再生抗癌能力的重大进展。

研究团队针对表达NY-ESO-1抗原的侵袭性肉瘤患者展开试验。这种存在于80%滑膜肉瘤的癌症睾丸抗原，既可作为安全的治疗靶点，又能有效区分肿瘤与正常组织。通过将癌症特异性受体插入患者自身造血干细胞，再经骨髓移植(zhí)植入后，这些工程干细胞可在体内持续生成携带抗原受体的T细胞。其中一名患者在接受治疗后，不仅肿瘤出现消退迹象，且工程T细胞在体内维持了数月的可检测水平。

该疗法通过基因重编程技术解决了传统免疫疗法的持久性难题。现有T细胞疗法常因细胞耗竭而失效，而干细胞作为“永生化”的“细胞工厂”，可源源不断产生新鲜抗癌细胞。研究显示，经基因修饰的干细胞成功植入患者骨髓后，通过体内可视化技术确认其已建立稳定的生产系统。

研究团队表示，这种通过造血干细胞构建持(chí)久(jiǔ)免疫反应的策略，未来可拓展至HIV感染治疗，甚至用于重置自身免疫性疾病患者的免疫系统。目前该疗法需经历干细胞采集、基因编辑及大剂量化疗预处理等复杂流程，但随着技术优化，有望成为预防癌症复发和根治性治疗的新途径。

这项历时十余年、由30多位科学家共同推进的研究虽然仍处于试验阶段，尚未进入临床应用，但已展现出广泛的(de)潜(qián)力(lì)，为(wèi)实(shí)体(tǐ)瘤(liú)治(zhì)疗(liáo)提(tí)供(gōng)了(le)全新(xīn)的(de)战(zhàn)略(è)方(fāng)向(xiàng)，预(yù)示(shì)着(zhe)未(wèi)来(lái)癌(ái)症(zhèng)治(zhì)疗(liáo)正(zhèng)从(cóng)单(dān)一(yī)疗(liáo)程(chéng)转(zhuǎn)向(xiàng)构(gòu)建(jiàn)持(chí)续(xù)性(xìng)免(miǎn)疫(yì)防(fáng)御(yù)系统。

科学家改造了患者的造血干细胞，通过基因编辑为其添加肿瘤识别受体，再将其回输体内。改造后的干细胞为人体与癌细胞斗争提供源源不断的“弹药”，持续和癌细胞展开攻防战。而且，这一技术可以长期生产新鲜的T细胞，解决了细胞耗竭、攻击力降低问题。对抗肿瘤从一次性战役转为重建免疫系统，有望预防癌症复发。目前细胞疗法对肺癌、肉瘤等实体瘤效果有限，此研究也为实体瘤治疗提供了新希望。这一历时十年的研究，或为人类治疗癌症带来新范式。