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【导(dǎo)语(yǔ)】华(huá)中(zhōng)科(kē)技(jì)大(dà)学(xué)同(tóng)济(jì)医(yī)学(xué)院(yuàn)附(fù)属(shǔ)协(xié)和(hé)医(yī)院(yuàn)血(xuè)液(yè)科(kē)团(tuán)队(duì)近(jìn)日(rì)实(shí)现(xiàn)体(tǐ)内(nèi)制(zhì)备(bèi)嵌(qiàn)合(hé)抗(kàng)原(yuán)受(shòu)体(tǐ)T细(xì)胞(bāo)（CAR-T）疗(liáo)法(fǎ)治(zhì)疗(liáo)多(duō)发(fā)性(xìng)骨(gǔ)髓(suǐ)瘤(liú)的(de)临(lín)床(chuáng)成功，简化了操作流程并降低了成本。该新疗法在4例多发性骨髓瘤患者中表现出100%总体有效率，其中2例达到完全缓解状态，且对难以浸润部位也展现出良好疗效。研究成果已发表于《柳叶刀》期刊，团队后续将探索该疗法在(zài)更(gèng)多(duō)临(lín)床(chuáng)场(chǎng)景(jǐng)的(de)应(yīng)用(yòng)。

记(jì)者(zhě)4日(rì)从(cóng)华(huá)中(zhōng)科(kē)技(jì)大(dà)学(xué)同(tóng)济(jì)医(yī)学(xué)院(yuàn)附(fù)属(shǔ)协(xié)和(hé)医(yī)院(yuàn)获(huò)悉(xī)，该(gāi)院(yuàn)血(xuè)液(yè)科(kē)团(tuán)队(duì)日(rì)前(qián)实(shí)现(xiàn)用(yòng)体(tǐ)内(nèi)嵌(qiàn)合(hé)抗(kàng)原(yuán)受(shòu)体(tǐ)T细(xì)胞(bāo)（CAR-T）疗(liáo)法(fǎ)治(zhì)疗(liáo)多(duō)发(fā)性(xìng)骨(gǔ)髓(suǐ)瘤(liú)的(de)临(lín)床(chuáng)成(chéng)功(gōng)，取(qǔ)得血液肿瘤细胞疗法的新进展。这一新疗法采取体内制备CAR-T的模式，相比传统体外制备CAR-T疗法，可简化操作、降低成本，有望大幅提升细胞疗法的可及性。

这是新疗法中体内制备CAR-T与传统体外制备CAR-T疗法相比较的示意图。（受访者供图）

CAR-T是一种新型免疫疗法，其原理是从患者身上分离出T淋巴细胞，然后用基因工程技术，赋予T细胞识别特定肿瘤细胞、特异杀死该肿瘤细胞的能力。目前该疗法主要(yào)用(yòng)于(yú)某些血液系统恶性肿瘤的治疗。

“体内制备CAR-T绕过传统体外制备CAR-T的复杂步骤，通过病毒或非病毒载体，直接在患者体内将内源性T细胞原位编辑为CAR-T。” 华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科主任梅恒说，研究验证了体内(nèi)制(zhì)备(bèi)CAR-T这(zhè)一(yī)新(xīn)方(fāng)法(fǎ)，创(chuàng)建(jiàn)了(le)人(rén)体(tǐ)内(nèi)CAR-T疗(liáo)法(fǎ)的(de)临(lín)床(chuáng)方(fāng)案(àn)和(hé)给(gěi)药(yào)剂(jì)量(liàng)，并(bìng)证(zhèng)实无需单采和(hé)清(qīng)淋(lín)即(jí)可(kě)实(shí)现(xiàn)人(rén)体(tǐ)内(nèi)T细(xì)胞(bāo)的(de)高(gāo)效(xiào)改(gǎi)造(zào)。

临(lín)床(chuáng)结(jié)果(guǒ)表(biǎo)明(míng)，体(tǐ)内(nèi)制(zhì)备(bèi)CAR-T安(ān)全性(xìng)良(liáng)好(hǎo)。在(zài)已(yǐ)临(lín)床(chuáng)验(yàn)证(zhèng)的(de)4例(lì)多发性骨髓瘤患者中实现了100%总体有效率，其中2例达到严格意义上的完全缓解状态。值得注意的是，这些CAR-T细胞对骨髓外病灶、脑脊液等传统CAR-T难以浸润的部位也表现出良好疗效。

该成果已在线发表于国际医学期刊《柳叶刀》上。梅恒说，团队紧抓复发难治性的血液肿瘤和自身免疫疾病两大方向，已通过传统制备CAR-T疗法治疗难治复发血液病超600例，后续将探索体内制备CAR-T应用于临床治疗。